Staminali corrette contro la distrofia

Un gruppo di ricercatori dell’Università di Milano, in colllaborazione con ricercatori dell’Università di Pavia e del Genethon-CNRS francese, ha isolato cellule staminali adulte da pazienti affetti da distrofia muscolare e, dopo averle geneticamente corrette, le ha iniettate in un modello murino della malattia, ottenendo un miglioramento funzionale. L’esperimento, condotto dal gruppo di ricerca diretto da Yvan Torrente, è descritto sull’ultimo numero della rivista Stem Cells.La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia ereditaria causata da una mutazione nekl gene che codifica una proteina muscolare chiamata distrofina. La distrofina è una proteina strutturale chiave che concorre a mantenere intatte le cellule muscolari. La distrofia muscolare di Duchenne è caratterizzata da una degenerazione cronica dei muscoli scheletrici che porta a un progressivo indebolimento del muscolo.

I ricercatori hanno isolato cellule staminali adulte, identificate attraverso il recettore si superficie CD133, sia da soggetti normali sia da pazienti colpiti da distrofia muscolare di Duchenne per poi sottoporle a un processo di ingegnerizzazione, in modo da correggere il gene che controlla l’espressione della proteina distrofina. Successivamente hanno iniettato per via endovenosa o endoarteriale le cellule così ingegnerizzate in topi portatori dell’analogo murino della malattia, constatando un significativo miglioramento nella morfologia, nella funzionalità e nell’espressione della distrofina da parte delle nuove cellule muscolari a cui avevano dato origine le cellule staminali.

“Questi dati dimostrano che l’ingegnerizzazione di cellule CD133+ derivate dal sangue o da muscoli scheletrici rappresenta un possibile strumento per futuri autotrapianti di cellule staminali nei pazienti affetti da distrofia di Duchenne”, spiega Torrente. “L’uso di cellule proprie del paziente può ridurre il rischio di rigetto dell’impianto connesso al trapianto delle cellule che vanno a formare il muscolo normale”

I ricercatori avvertono tuttavia che ancora molto lavoro è necessario prima che questa metodica possa trovare una concreta applicazione clinica.

Fonte: Le Scienze

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3 commenti

Laura

Nonostante uomini e topi abbiano molto in comune geneticamente, è sbagliato dare rilievo a una notizia del genere perché sono animali diversi.
La vivisezione non da garanzie per cure e interventi da effettuare sull’uomo e spero che la legge odiosa che sta dando tanti problemi alla ricerca non diventi una scusa per ridare forza a una pratica inutile e imbecille come la vivisezione.

Monsignèr

…se non c’erano i topolini la dimostravi te la migrazione delle proteine di membrana?

Monsignèr

in effetti potevo usare un altro esempio….
nel caso furono usati embrioni ibridi…quindi non è poi così esplicativo……
cmq, l’intervento non vuol certo avallare l’uccisione in serie dei topolini…..ci mancherebbe altro…

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