Prime terapie sperimentali con cellule geneticamente modificate

È complicato fare il proprio lavoro quando ci si trova a dover continuamente cambiare rotta per via di ostacoli piazzati sul percorso, ma ciò non vuol dire che non sia possibile raggiungere comunque traguardi importanti. Anzi, è quello che è sempre accaduto con la scienza, abituata a zigzagare tra i paletti ideologici che, neanche a dirlo, provengono principalmente dalle alte sfere religiose, ma che nonostante tutto non arresta i suoi progressi. Un esempio è quello della ricerca sulle cellule staminali, castrata in alcuni Paesi da legislazioni che impediscono di utilizzare la principale fonte di questo tipo di cellule: i pre-embrioni. In Italia il relitto della famosa legge 40 vieta esplicitamente la sperimentazione su di essi, ivi compresi quelli già prodotti e non impiantabili che non possono nemmeno essere distrutti.

Nel frattempo si studia comunque come intervenire con tecniche di ingegneria genetica per modificare il genoma nelle cellule di qualunque tipo, e molto promettente si sta rivelando il sistema di editing genetico CRISPR-Cas9 che recentemente ha iniziato a essere sperimentato anche sulle cellule umane. È di questi giorni infatti la notizia che negli Stati Uniti è partita una sperimentazione basata su CRISPR-Cas9 su 18 volontari affetti da una patologia rara, l’amaurosi congenita di Leber, caratterizzata da una mutazione genetica che può portare l’individuo alla cecità a causa di una progressiva degenerazione dei fotorecettori della retina. La sperimentazione riguarda una particolare forma di questa malattia denominata Lca10, non trattabile con l’inserimento del gene RPE65 che risulta invece efficace in altre forme.

Si tratterebbe di uno dei primissimi trial clinici con cellule modificate geneticamente ma, chiaramente, non sarebbe la prima modifica di genoma umano con CRISPR-Cas9. Da tempo, infatti, sempre negli Usa si testa l’editing genetico di cellule umane da pazienti oncologici o affetti da malattie genetiche, che naturalmente saranno i primi futuri destinatari di questo tipo di trattamenti potenzialmente risolutivo. Sempre nella speranza che vengano progressivamente abbattute quelle barriere ideologiche che facendo leva su timori per lo più non giustificati, mediante descrizione di scenari distopici con laboratori come fabbriche di cloni umani, impediscono di sfruttare tecniche che, in particolare se utilizzate su staminali, potrebbero realmente risolvere molti problemi e non solo di tipo patologico. Basti pensare alla propaganda no-Ogm, secondo cui qualunque tipo di intervento genetico sulle piante, che pure potrebbe risolvere molti dei problemi alimentari e ambientali, sarebbe eticamente sbagliato.

Intendiamoci, non è che si voglia auspicare una sorta di Far West scientifico, è chiaro che una regolamentazione è necessaria ed è altrettanto chiaro che qualunque regolamentazione sarebbe in parte influenzata da questioni etiche. Ma la situazione attuale vede una prevalenza delle questioni etiche, soprattutto ideologiche, a scapito di argomentazioni scientifiche. Nel frattempo si muore. Di malattie e anche di fame. Un video realizzato da The Guardian, solo in inglese ma sottotitolato, spiega in pochi minuti il funzionamento della tecnica CRISPR-Cas9 e spiega anche perché sarebbe un errore non proseguire nella ricerca in questo senso, pur con tutte le opportune limitazioni del caso. Perché l’ideologia applicata non cura le persone. L’ideologia religiosa è quella che le persone piuttosto le uccide, come nel caso delle minacce dei talebani in Pakistan a chi pratica le vaccinazioni anti-polio. E a chi suona musica a volume troppo alto.

Massimo Maiurana

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5 commenti

iguanarosa

Tutto giusto e tutto già denunciato da decenni. Purtroppo ancora molti preferiscono ideologie vaghe alla possibilità di curare le malattie. Per inciso, molte malattie genetiche si potrebbero prevenire anche selezionando gli embrioni sani o interrompendo le gravidanze di feti malati.

Comunque, sulla musica a volume alto, mi metto dalla parte di chi ne è infastidito. Ci sono gli auricolari, per chi non ne può fare a meno.

Frank

Quindi in Italia le terapie con cellule geneticamente modificate sono ancora in fase embrionale? Ma se è vietato usare gli embrioni come è possibile? Sono confuso….

dissection

È sufficiente pensare che in Italia, qualsiasi cosa non vada bene ai gonnelloni pedofili, rimane allo stadio embrionale. Salvo poi sentire gli stessi proclamare che bisogna adeguare la dottrina ai tempi che cambiano…

Diocleziano

Io spero che al più presto vengano proibiti gli OCM – organismi cristianamente modificati. Preoccuparsi per gli embrioni e poi permettere che vengano avariati e mentalmente deviati individui altrimenti destinati a una vita sana ed equilibrata, ecco, questo è un vero crimine. Pensiamo a quanto lavoro dedicato al raggiungimento di una sana laicità, ma che in buona (sic) parte finisce nel cesso a causa della sistematica opera di guastamento operata dagli emissari della città del Male. 😈

pendesini alessandro

« ……Un esempio è quello della ricerca sulle cellule staminali, castrata in alcuni Paesi da legislazioni che impediscono di utilizzare la principale fonte di questo tipo di cellule: i pre-embrioni. In Italia il relitto della famosa legge 40 vieta esplicitamente la sperimentazione su di essi, ivi compresi quelli già prodotti e non impiantabili che non possono nemmeno essere distrutti….. »
La manipolazione del patrimonio genetico delle cellule germinali resta vietata nell’Unione Europea, perché comporterebbe la modifica dell’ereditarietà umana, e non solo una parte delle cellule difettose di un paziente, come terapie geniche convenzionali che si applicano alle cellule somatiche. Tuttavia, modificare il genoma della prole è un’operazione consentita in Cina come in diversi stati degli Stati Uniti. Se alcuni vedono in questa alternativa un modo per alleviare gli esseri umani da malattie ereditarie, altri –dei quali faccio parte- sono allarmati da un nuovo passo verso il perseguimento ( utopico, e immorale) di un essere umano « perfetto ».

È concepibile sostituire i geni mutati o dirigere l’espressione dei transgeni in cellule somatiche carenti prelevate dai pazienti e reintegrarli, dopo la modificazione genetica, in questi pazienti. Pertanto, si prevede che transgenesi, mutagenesi e genomica funzionale abbiano molti effetti positivi sulla salute umana. Sebbene molto promettenti, queste tecniche devono ora dimostrarsi in termini di efficacia a lungo termine e totale sicurezza nell’uomo.

NB :-Desideriamo un bambino, ad esempio, con gli occhi azzurri e i capelli castani? I progressi della medicina consentono di scegliere alcune caratteristiche, di riconoscere i geni considerati indesiderabili e di conservare solo gli embrioni ritenuti adeguati. Questa possibilità di ordinare o modificare la marcia secondo determinati criteri equivale a introdurre una forma di selezione. Favorendo determinate caratteristiche fisiche e svantaggiando i geni noti per essere coinvolti in alcune malattie. Questa forma di selezione è un nuovo eugenetico, mimetizzato sotto copertura del progresso medico. Se si sviluppa questa tendenza, la medicina sarà responsabile di una forte selezione, che sarà difficile prevedere sia la direzione che le conseguenze.

« ……Basti pensare alla propaganda no-Ogm, secondo cui qualunque tipo di intervento genetico sulle piante, che pure potrebbe risolvere molti dei problemi alimentari e ambientali, sarebbe eticamente sbagliato….. »

Gli OGM sono diventati oggetto di intense controversie politiche. Ci sono ragioni per questo, in particolare l’interesse socio-economico delle grandi multinazionali sulla pratica degli agricoltori. Va notato che una certa isteria, che è dannosa per la qualità dei dibattiti politici, deriva dal fatto che gli oppositori e i sostenitori degli OGM condividono la stessa visione errata dei poteri “magici” dell’ingegneria genetica; che conduce sia a demonizzarli, sia a idolatrare il “progresso”.
E’ ironico constatare che nel momento in cui siamo diventati capaci di agire in modo responsabile e consapevole che i sostenitori dell’ambiente siano sovente contrari al progresso sostenendo il mantenimento dei vecchi processi, che suppongono siano più rispettosi della natura……

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